En todo el mundo, 55 millones de personas viven con Alzheimer, la forma más común de demencia que afecta la memoria, el pensamiento y el comportamiento de aquellos que la padecen, limitando significativamente su capacidad para llevar a cabo las actividades diarias de manera independiente. La demencia no es una enfermedad específica, sino un término general que describe un grupo de síntomas.
En el marco de la Conferencia Internacional de la Asociación de Alzheimer que se lleva a cabo en Ámsterdam, Países Bajos, se difundieron los resultados de un estudio que marca un hito para quienes padecen esta patología neurodegenerativa: el fármaco donanemab mostró ralentizar de manera significativa la progresión clínica de la enfermedad de Alzheimer en su fase temprana, según los resultados de un ensayo clínico de Fase III.
Los datos del estudio señalaron que el tratamiento con donanemab retrasa la progresión de los problemas de memoria en aproximadamente un tercio, pero que esa tasa puede alcanzar el 60 % si la administración del fármaco se inicia cuando los pacientes solo tienen una discapacidad leve.
En mayo, la farmacéutica Eli Lilly, que desarrolla el medicamento, había anticipado los datos preliminares de la investigación y ahora, los representantes del laboratorio presentaron los resultados en el congreso internacional y publicaron los resultados en la revista científica JAMA, el medio especializado de la Asociación Médica Estadounidense.
El ensayo o TRAILBLAZER-ALZ 2 incluyó a 1.736 participantes de entre 60 y 85 años. Al igual que el medicamento Leqembi, de Eisai y Biogen, recientemente aprobado por la FDA, donanemab es un anticuerpo monoclonal diseñado para eliminar los depósitos de la proteína llamada beta amiloide del cerebro de los pacientes con alzhéimer.
Los resultados del ensayo han sido prometedores. Según el estudio, el medicamento experimental logró ralentizar significativamente la progresión clínica de la enfermedad a las 76 semanas de tratamiento en los participantes que presentaban Alzheimer sintomático temprano y patología amiloide y tau.
“Los resultados ilustran que iniciar el tratamiento lo antes posible permite la posibilidad de un mayor efecto beneficioso, pero también que existe la posibilidad de ralentizar la progresión de la enfermedad incluso cuando el tratamiento se inicia más tarde en la progresión de la enfermedad”, dijo María Carrillo, directora científica de la Asociación de Alzheimer en un comunicado.
“Estos beneficios son reales y significativos, ya que brindan a las personas más tiempo para participar en la vida diaria, permanecer independientes y tomar decisiones futuras sobre el cuidado de la salud”, agregó la experta.
El estudio de Fase III reveló que donanemab redujo el deterioro cognitivo en un 35% en comparación con el placebo en pacientes con niveles de tau cerebrales bajos a intermedios. Además, se observó una disminución del 40% en el riesgo de progresar de deterioro cognitivo leve a demencia leve, o de demencia leve a moderada.
En un análisis publicado en la misma edición de JAMA, Gil Rabinovici, director del Centro de Investigación de la Enfermedad de Alzheimer de la Universidad de California en San Francisco (UCSF), enfatizó que estos avances son esperanzadores para la comunidad científica y para aquellos afectados por la enfermedad. Rabinovici también señala que estos fármacos muestran un mejor desempeño en las etapas tempranas de la enfermedad y que se necesitarán terapias adicionales para ayudar a los pacientes en etapas más avanzadas.
Rabinovici destacó que este fármaco experimental demostró una mayor capacidad para eliminar las placas amiloides en comparación con los otros dos tratamientos, y también redujo los niveles de tau en sangre, aunque no de manera significativa en una región clave del cerebro.
A pesar de los resultados alentadores, el científico advirtió que se requiere un análisis más profundo para comprender plenamente cómo estos hallazgos impactarán en los pacientes. Además, se observó que los participantes en etapas avanzadas de la enfermedad mostraron pocos o ningún beneficio en comparación con aquellos que recibieron el placebo. Rabinovici también dijo que estos fármacos experimentales también pueden tener efectos secundarios graves, lo que debería motivar a los científicos a seguir profundizando las investigaciones.
Al igual que otros fármacos en estudio, donanemab se asoció con anomalías de imagen relacionadas con el amiloide (ARIA), un efecto secundario que puede provocar inflamación en áreas del cerebro y microhemorragias. En este ensayo, se observó que el 24% de los participantes experimentó este efecto secundario, y en un 3,7% de los casos, fue considerado grave.
Se observó un mayor riesgo de efectos secundarios entre los pacientes con el gen APOE4, que se asocia con un mayor riesgo de Alzheimer, lo que puede resultar en la necesidad de realizar pruebas genéticas antes de la prescripción de anticuerpos monoclonales como donanemab.
Si bien donanemab representa un importante avance en la lucha contra el Alzheimer y los resultados del ensayo clínico son alentadores, es necesario realizar más investigaciones para comprender completamente el impacto y los beneficios de este fármaco experimental.
Este nuevo medicamento no se trata de una cura ni restaura los recuerdos dañados por esta enfermedad neurodegenerativa. Pero los expertos coinciden en que disponer de un fármaco que ralentice el Alzheimer, aunque sea modestamente, es un hito tras años de ensayos e investigación.